LONDEN - De ziekte van Huntington is in het Verenigd Koninkrijk voor het eerst succesvol behandeld met gentherapie.
De achteruitgang bij patiënten met de ziekte gaat door de behandeling veel langzamer dan iemand zonder de therapie. Artsen bejubelen de resultaten en spreken van een doorbraak. De nieuwe behandeling is een vorm van gentherapie die wordt toegediend tijdens een langdurige hersenoperatie, schreef BBC News. Uit resultaten blijkt dat het ziekteproces enorm werd vertraagd. Dat houdt in dat de achteruitgang die je normaal in één jaar zou verwachten, na de behandeling vier jaar duurt. Artsen spreken over een vertraging van 75 procent en zijn lyrisch over het resultaat. Patiënten die de behandeling hebben ondergaan, zijn weer aan het werk gegaan en kunnen drie jaar na de operatie nog steeds lopen. Ook stierven minder hersencellen af.
De ziekte van Huntington lijkt op een combinatie van dementie, de ziekte van Parkinson en een bewegingsstoornis. De symptomen beginnen meestal rond de leeftijd van dertig tot veertig jaar en patiënten overlijden vaak binnen twintig jaar. In Nederland lijden ongeveer 1.700 mensen aan de ziekte. Daarnaast zijn er duizenden mensen die het risico lopen om de aandoening te krijgen, omdat ze de mutatie hebben.
De ziekte van Huntington is erfelijk en wordt veroorzaakt door een speciaal gen dat giftige eiwitten produceert. Die eiwitten veroorzaken het samenklonteren van gezonde eiwitten in je hersenen, waardoor neuronen in je brein worden gedood. De nieuwe behandeling moet het giftige eiwit permanent verlagen door middel van een veilig virus dat een speciaal stukje DNA bevat. Tijdens een hersenoperatie van twaalf tot achttien uur wordt het virus diep in twee hersengebieden geïnjecteerd. Het virus fungeert als een soort postbode die een nieuw stukje DNA naar hersencellen brengt. Daardoor veranderen neuronen in die hersengebieden, waardoor ze de giftige eiwitten kunnen onderscheppen en blokkeren. Aan het onderzoek deden 29 patiënten mee. De behandeling is volgens de artsen veilig. Enkelen hadden wel last van hoofdpijn en ontstekingen na de behandeling.
De behandeling is duur en nog niet vrij op de markt. UniQure, de producent, wil het volgend jaar op de markt brengen in de Verenigde Staten. Ook worden gesprekken gevoerd met gezondheidsautoriteiten in het VK en Europa. (NU/ Getty Images)
